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Minoryx inicia el tratamiento del primer paciente con Ataxia de Friedreich

Minoryx Therapeutics ha dosificado con el fármaco leriglitazona (MIN-102) al primer paciente en el ensayo clínico FRAMES de Fase II para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich (FRDA).

Minoryx inicia el tratamiento del primer paciente con Ataxia de Friedreich
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Este primer paciente inició el tratamiento a finales de abril en el Hospital Universitario La Paz (Madrid) con el equipo médico liderado por el Dr. Francisco Javier Rodríguez de Rivera.

Paralelamente, el estudio también está reclutando pacientes en los centro liderados por la profesora Alexandra Durr en el Brain and Spine Institute de París (Francia), la Dra. Alexandra Darling en el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona (España), el profesor Massimo Pandolfo en el Hôpital Erasme-ULB de Bruselas (Bélgica), y el profesor Jörg Schulz en Universitätsklinikum RWTH de Aachen (Alemania).

FRAMES es un ensayo doble ciego y controlado con placebo con el objetivo de evaluar la eficacia y seguridad de leriglitazona en los pacientes con Ataxia de Friedreich. En total, el estudio incluirá a 36 pacientes mayores de 12 años con una duración del tratamiento de un año.

Diversos estudios han demostrado que la vía PPARγ/PGC1α tiene potencial para modificadar el curso de esta enfermedad.

En modelos pre-clínicos, leriglitazona pudo regular la PGC1α aumentando la supervivencia de las neuronas, mejorando la función mitocondrial y su biogénesis, y restaurando la producción de energía.

Si quieres conocer más información del ensayo clínico puedes ingresar aquí.