Nota de prensa


24/11/2014
SOM Biotech y Vall d'Hebron inician el ensayo en pacientes de un fármaco reposicionado para la amiloidosis
De izquierda a derecha el Dr. Josep Gámez, coordinador del estudio, y el Dr. Raúl Insa, CEO de SOM Biotech. Foto: VHIR.

SOM Biotech –ubicada en el Parc Científic de Barcelona– y el Hospital Universitario Vall d'Hebron ya han comenzado a administrar a los primeros pacientes el compuesto SOM0226, un fármaco reposicionado para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina. El centro hospitalario asumirá de forma conjunta con la biotecnológica catalana los riesgos y retornos económicos del proyecto.
 
SOM Biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona, ha iniciado la fase clínica de un innovador tratamiento oral para la amiloidosis por transtiretina (ATTR): el compuesto SOM0226, un fármaco de reposicionamiento desarrollado íntegramente por la biofarmacéutica. El ensayo, un estudio de Fase IIa de prueba de concepto en humanos, se realiza en el Hospital Universitario Vall d'Hebron bajo la coordinación del Dr. Josep Gámez –jefe del grupo del Sistema Nervioso y Periférico del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR)–, y el tratamiento ya ha sido administrado a los primeros pacientes. El hospital asumirá conjuntamente con la biotech los riesgos y retornos económicos del desarrollo clínico del fármaco, con el reciente apoyo del Ministerio de Economía y Competitividad.

La amiloidosis asociada a transtiretina es una enfermedad rara que afecta al sistema nervioso periférico y al corazón. Se origina cuando el hígado y otras zonas del organismo producen la proteína transtiretina (TTR) mutada, provocando una acumulación de origen proteico (depósitos de amiloide) en múltiples órganos, que causa daños celulares y conduce a la muerte en un plazo de 5-15 años.
La nueva actividad terapéutica del SOM0226 fue descubierta por SOM Biotech mediante una plataforma de screening virtual propia. El fármaco fue validado en varios modelos no clínicos en centros del Estado español, Europa y Estados Unidos y los resultados obtenidos permitieron proteger su nuevo uso para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina con una patente internacional.

Lograr este objetivo ha supuesto para la empresa un esfuerzo de más de tres años y una inversión de más de 2.000.000 €, que ha sido posible gracias a capital privado y a subvenciones y préstamos públicos de la Agencia ACC1Ó de la Generalitat de Cataluña, la Oficina Española de Patentes y Marcas y de los Ministerios de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, de Economía y Competitividad y de Industria, Energía y Turismo.

"En Europa no existe ningún otro fármaco en proceso de aprobación sanitaria para la amiloidosis por transtiretina. Los únicos tratamientos son un fármaco descubierto en Estados Unidos (con un precio de más de 140.000 € al año por paciente) y el trasplante de hígado, adecuados sólo para una población muy particular y con un coste socio-sanitario muy elevado”, afirma el Dr. Raúl Insa, fundador y director general de SOM Biotech.

"El SOM0226 es un producto muy innovador que está generando mucho interés entre los laboratorios farmacéuticos internacionales. En BioEurope hemos presentado el proyecto a más de 40 compañías interesadas en continuar su desarrollo y llegar al mercado lo antes posible. Los resultados del estudio clínico de Fase IIa serán determinantes para consolidar estas colaboraciones y poder licenciar el fármaco durante el segundo trimestre de 2015".

Objetivo: prevenir, combatir y revertir la enfermedad

El SOM0226 es un potente inhibidor del proceso amiloidogénico con un innovador mecanismo de acción dual: como estabilizador de la proteína transtiretina y, a la vez, como disruptor de las fibras una vez depositadas en los tejidos. Además, el fármaco sería efectivo para las 4 variantes de la amiloidosis por transtiretina, incluyendo las etapas más avanzadas de la enfermedad. Como consecuencia, “esta nueva alternativa terapéutica no sólo podrá combatir la amiloidosis por transtiretina sino que también podrá prevenir su progresión, evitando la formación de fibras amiloides”, destaca el Dr. Gámez.

Según el Dr. Gámez, las características farmacocinéticas y económicas de este fármaco lo sitúan como tratamiento de primera elección en pacientes sintomáticos: “SOMOS0225 permitirá el acceso a un tratamiento eficaz y de bajo coste a un mayor número de pacientes”. El investigador del VHIR asegura también que las indicaciones se ampliarían a pacientes a los que por su edad no se recomienda el trasplante hepático; a los residentes en países con pocos recursos, o donde el trasplante es poco viable o tiene largas listas de esperas; a pacientes ya trasplantados en los que la progresión de la enfermedad es evidente, y como medida preventiva a portadores asintomáticos en edad de riesgo de desarrollar la enfermedad”.

"La inclusión de los primeros enfermos en el estudio clínico ha sido todo un éxito de esfuerzo y colaboración con el Hospital Vall d'Hebron, donde se ha priorizado siempre una clara sensibilidad hacia los afectados de esta enfermedad tan invalidante. En paralelo, SOM Biotech está desarrollando una nueva forma farmacéutica que permitirá la administración una sola vez al día mejorando la conveniencia del nuevo tratamiento", declara el Dr. Insa.
 
 
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