Cómo Utilizar Evidencia del Mundo Real para el Acceso al Mercado en Enfermedades Raras

Cuando se trabaja con enfermedades raras, el diseño de los ensayos clínicos se centra en una población extremadamente pequeña. En estos casos, la evidencia clínica suele basarse en estudios abiertos de un solo brazo con un alto grado de incertidumbre debido a la falta de aleatorización y comparación directa. Los resultados pueden no satisfacer a los pagadores durante las negociaciones de precio y reembolso debido a la incertidumbre sobre la eficacia del tratamiento. En este contexto, la evidencia del mundo real (RWE) puede tener un gran impacto al ilustrar la carga de la enfermedad, demostrar el valor, definir el tamaño y las expectativas del mercado y actuar como un brazo de control externo que proporciona contexto a los pagadores. 

Primeros Pasos 

Basa tu estrategia en el conocimiento de la población de pacientes y sus necesidades. A continuación, identifica los criterios de valoración y los resultados que se esperan del ensayo clínico pivotal. A partir de ahí, se deben identificar las posibles brechas y qué pruebas son necesarias para mitigarlas. Una vez definida que RWE necesitas, puedes definir cómo la vas a obtener o generar y agruparla en un plan de evidencia integrado.

La RWE se convertirá en un pilar de tu estrategia global de acceso al mercado. Puede ayudarte a definir tu población diana y sus necesidades, así como a negociar el precio y reembolso, además de tu estrategia comercial.

Identificación de Fuentes de Datos Disponibles para Enfermedades Raras Específicas

Una buena forma de identificar la fuente de datos adecuada para una enfermedad rara concreta es hacer un mapeo de fuentes de datos del mundo real (RWD). Buscando en la bibliografía las fuentes de RWD disponibles en una zona geográfica determinada, como los registros existentes o las fuentes de datos basadas en la población. Combinando la investigación secundaria con encuestas o entrevistas sobre fuentes de RWD, se obtiene información sobre los datos incluidos en las fuentes disponibles y lo bien que estas fuentes pueden ajustarse a tus necesidades.

Habitualmente, las empresas necesitan invertir en la creación de un registro de pacientes para garantizar que se recogen los datos adecuados con la calidad suficiente y en el momento oportuno. Diseñar el registro en colaboración con las agencias reguladoras, los organismos de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA) y los pacientes aumenta la probabilidad de que los datos sirvan de base para la toma de decisiones regulatorias y de la HTA. 

Próximos Pasos

Hay que empezar a desarrollar un plan integrado de evidencia desde el principio y tener en cuenta las necesidades de las principales partes interesadas, así como las brechas en la evidencia. La conclusión es que, en los tratamientos de enfermedades raras, es fundamental contar con RWE actualizada y relevante para tener éxito en el acceso al mercado. Para obtener más información sobre el uso de RWE para estimar las poblaciones de enfermedades raras y generar información adicional después del lanzamiento, comienza leyendo Navigating Market Access for Rare Diseases: The Potential of Real-World Evidence.