#EntrevistaBIOSPAIN2023 | “Las Agencias son conocedoras de la necesidad de nuevos estándares regulatorios en el área de las terapias avanzadas y la medicina personalizada”
Oriol Penon, director de Estrategia e Innovación de Asphalion, Silver Sponsor de BIOSPAIN 2023, analiza las principales barreras regulatorias en el acceso a medicamentos innovadores.

La 72ª Asamblea Mundial de la Salud, celebrada en mayo de 2019 por la Organización Mundial de la Salud (OMS), estableció dos documentos que hasta el momento se erigen como las principales estrategias para avanzar en la eliminación de los daños evitables a los pacientes en la atención de la salud. Hablamos de la “Acción Mundial en pro de la seguridad del paciente” y del “Plan de Acción Mundial en pro de la Seguridad del Paciente 2021-2030”.
Concienciar a la sociedad y ampliar su conocimiento en todo el mundo en materia de seguridad de los pacientes es una de las metas que persigue la OMS, y reducir así los daños que pueden derivarse de una mala praxis o negligencias en la atención de la salud. Con este telón de fondo se celebró el pasado 17 de septiembre el Día Mundial de la Seguridad del Paciente con un mensaje claro: dar voz a los pacientes para garantizar su participación en la formulación de políticas, su participación en el diseño conjunto de estrategias de seguridad y fomentar su participación en los cuidados que reciben.
Una de las demandas históricas de los pacientes hace referencia a los excesivos tiempos de espera para el acceso a medicamentos innovadores que han recibido luz verde por parte de los organismos reguladores pertinentes. De acuerdo con los resultados del Informe W.A.I.T. (“Waiting to Access Innovative Therapies”), publicado en abril de 2023, los españoles tienen que esperar de media 629 días para acceder a medicamentos innovadores. El informe pone de relieve las crecientes inequidades existentes entre los distintos países europeos.
La reducción de los tiempos de acceso a los medicamentos innovadores es un problema que afecta de forma directa a la seguridad de los pacientes y limita sus opciones y pronóstico ante determinadas enfermedades. Comprender y evaluar las barreras regulatorias y burocráticas que existen tanto a nivel nacional como internacional es clave para el desarrollo de nuevos modelos más eficientes de evaluación de los medicamentos innovadores, así como para sentar las bases de nuevos marcos regulatorios.
Una fotografía que en este Día Mundial de la Seguridad del Paciente analizamos de la mano de Oriol Penon, director de Estrategia e Innovación de Asphalion, consultora internacional especializada en asuntos regulatorios y científicos y Silver Sponsor de BIOSPAIN 2023.
AseBio. Uno de los principales problemas que afectan a los medicamentos innovadores es el largo periodo de tiempo que transcurre desde que son autorizados hasta que están disponibles para los pacientes. ¿Por qué sucede esto?
Oriol Penon. Este largo periodo es debido a un conjunto de diversos factores. Los medicamentos innovadores, por ejemplo, se deben registrar directamente mediante la Agencia Europea del Medicamento (EMA) a través de un procedimiento llamado “centralizado”.
El procedimiento centralizado permite autorizar el uso de un medicamento basándose en una única evaluación válida en toda la UE. Sin embargo, una vez el medicamento está autorizado por la EMA, antes de que el medicamento pueda estar disponible para los pacientes en un país específico de la UE, es necesario negociar sobre el precio y el reembolso a nivel nacional y regional en el contexto del sistema de salud nacional de cada país. Este trámite a nivel local es uno de los factores que normalmente pueden hacer alargar el proceso de acceso a los pacientes, ya que la negociación con los “pagadores” no siempre es un proceso ágil.
Otro factor a tener en cuenta son los procesos de distribución y logística que muchas veces pueden conllevar cierto tiempo para su puesta a punto, además de que se requiere cumplir con estándares de calidad y regulaciones específicas por país.
AseBio. Son muchas las voces que critican que se están empleando procedimientos obsoletos para la evaluación de la viabilidad y seguridad de los medicamentos innovadores. ¿Cuáles son las principales barreras regulatorias a las que se enfrentan los medicamentos innovadores en España y Europa?
Oriol Penon. Una de las principales barreras es que todavía hay una falta de guías regulatorias específicas que ayuden a definir el camino regulatorio de este tipo de medicamentos. Por ejemplo, en el área de las terapias avanzadas, que incluye productos de terapia génica y celular, todavía no existen guías que ayuden a estandarizar y definir cómo demostrar datos de eficacia y seguridad para según qué tipología de productos.
Este hecho hace de que los investigadores y las compañías que desarrollan este tipo de medicamentos no tengan guías a las que poder seguir, por lo que se necesitará un mayor acompañamiento por parte de las agencias para poder asegurar que el producto pueda cumplir con los requisitos regulatorios para ser autorizado, siempre pensando en el beneficio-riesgo del producto.
AseBio. ¿Existen desde las Agencias regulatorias procedimientos que puedan acelerar el acceso a los pacientes de este tipo de medicamentos?
Oriol Penon. Sí, existen programas especiales implementados por las agencias, como por ejemplo la EMA o la FDA, para acelerar el acceso a mercado de medicamentos innovadores.
Por ejemplo, a destacar el programa PRIME mediante el cual la EMA ofrece un dialogo temprano y proactivo a los desarrolladores de medicamentos que tratan enfermedades graves o con una necesidad médica no cubierta. Este acompañamiento ayuda a optimizar la generación de datos sólidos sobre los beneficios y riesgos del medicamento, lo que permite acelerar el proceso de revisión y poner el medicamento a disposición de los pacientes más rápidamente. También hay que destacar el procedimiento de “Rolling review” diseñado para situaciones de emergencia sanitaria, que se ha utilizado para la aprobación de las vacunas para el Covid-19, reduciendo así los tiempos de evaluación.
Otros programas como el del uso compasivo o la excepción hospitalaria permiten a los pacientes acceder a medicamentos que todavía no han sido aprobados, pero que sí se encuentran en etapas avanzadas de desarrollo clínico. Esto puede ser especialmente relevante para pacientes con enfermedades graves y para otras sin opciones de tratamiento.
Por último, mencionar también la importancia de los programas específicos que existen tanto por parte de la EMA como de la FDA para el desarrollo de medicamentos huérfanos. Estos programas incentivan al desarrollo de estos fármacos dirigidos a números muy reducidos de pacientes ofreciendo unos beneficios determinados.
AseBio. Asphalion, a través de sus consultores, se encuentra en contacto directo con la Agencia Europea del Medicamento y las autoridades nacionales competentes para el desarrollo de nuevos estándares regulatorios. ¿Qué pasos se están dando en este sentido? ¿Cuáles son los principales retos?
Oriol Penon. Las Agencias están muy comprometidas y son conocedoras de la necesidad del desarrollo de nuevos estándares regulatorios, sobre todo en el área de las terapias avanzadas y la medicina personalizada. La colaboración entre las agencias reguladoras, la industria farmacéutica, investigadores y pacientes es esencial para enfrentar estos retos y mejorar continuamente los estándares reguladores.
Por ejemplo, Asphalion está participando en el proyecto ARDAT, cofinanciado por la Comisión Europea. Este proyecto reúne un total de 34 partners entre academia, industria farmacéutica y pequeñas y medianas empresas cuyo objetivo es desarrollar y proporcionar herramientas que avancen en el conocimiento en el campo de la terapia génica y celular y, de esta manera, acelerar el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades raras.
AseBio. ¿Qué espera Asphalion de BIOSPAIN 2023?
Oriol Penon. Después de una situación muy complicada sin prácticamente eventos presenciales, el equipo de Asphalion tiene muchas ganas de reencontrarse con todo el sector y poder seguir compartiendo experiencias y nuevos retos en el futuro.