Laminar Pharma obtiene la designación FDA Fast Track para su antitumoral LAM561 para glioblastoma
La agencia FDA ha otorgado a Laminar Pharma la designación Fast-Track para la investigación del fármaco LAM561 para el tratamiento de pacientes con glioblastoma.
La vía rápida es un mecanismo diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de medicamentos para tratar afecciones graves y que demuestran potencial para abordar necesidades médicas no satisfechas.
Si hay terapias aprobadas disponibles, un medicamento Fast Track debe mostrar alguna ventaja sobre la terapia disponible. El propósito es hacer llegar antes al paciente nuevos medicamentos importantes.
Cien mil personas mueren cada año de glioblastoma, un cáncer cerebral de rápido progresión que, incluso con los tratamientos agresivos actuales, solo tiene una supervivencia media de 1 año y una supervivencia del 2% después de 5 años. Un tratamiento plausible contra el glioblastoma ha sido el objetivo deseado por varias grandes compañías farmacéuticas y grupos de investigación relevantes en todo el mundo.
El Doctor Adrian G McNicholl, director de Operaciones Clínicas de Laminar, afirma; “Los pacientes diagnosticados con esta enfermedad de repente deben enfrentar una baja expectativa de vida; rápido deterioro de la autonomía personal y la calidad de vida; un severo impacto en sus familias (psicológico y económico); y tener que someterse a una cirugía invasiva seguida de una combinación agresiva de radioterapia y quimioterapia que solo alargará su vida unas semanas”. En este contexto, LAM561 ha sido investigado en 2 ensayos clínicos finalizados y 2 en curso y la FDA ha considerado que cumple los requisitos para recibir la designación como programa de desarrollo Fast Track para la investigación de LAM561 para el tratamiento de pacientes con glioblastoma.
En palabras del Doctor Pablo Escriba, CEO de Laminar Pharma “Este es un hito importante porque demuestra que una revisión independiente realizada por expertos de la FDA coincide en que los datos clínicos y no clínicos de nuestro producto demuestran el potencial suficiente para abordar una necesidad médica no cubierta. para justificar la designación de vía rápida para la investigación en el tratamiento de este cáncer devastador”. Laminar Pharma, especialmente la rama estadounidense que dirige la doctora Victoria Lladó, se enorgullece de conseguir este difícil hito, ya que presenta “La vía rápida no es una tarea fácil, y la mayoría de los medicamentos, incluso algunos efectivos, no pueden obtenerlo: la cantidad de designaciones Fast Track de la FDA son relativamente bajas, solo 35 el año pasado”. Durante el período de 2020 a junio de 2022 no se ha otorgado ninguna designación de vía rápida para un medicamento para tratar el glioblastoma. De hecho, el tratamiento de referencia actual no ha cambiado durante los últimos 20 años.
El doctor Richard Taylor, director de Asuntos Médicos y Regulatorios de Laminar Pharma se hizo eco de la opinión de que este último reconocimiento regulatorio por parte de la FDA, sumado a las designaciones de Medicamento Huérfano y Producto Huérfano obtenidas anteriormente en EE.UU. y Europa, son logros estratégicos que gracias al apoyo al desarrollo concedidos por la FDA y la EMA acelerarán el programa de desarrollo del LAM561.
La Subvención Europea muestra el potencial científico de la Plataforma Tecnológica (Melitherapy®) desarrollada por Laminar, que ha permitido el descubrimiento, investigación y desarrollo de algunos fármacos actualmente en fase de ensayo en humanos. El Dr. Escriba, profesor que lideró esta investigación desde sus inicios, menciona “Todos los hitos y reconocimientos obtenidos hasta ahora recompensan aproximadamente 2 décadas de investigación, en las que se publicó el descubrimiento de LAM561 y sus efectos antitumorales por parte de un grupo de investigación de la Universidad de las Baleares. Islands y transferido a la empresa biotecnológica local Laminar Pharmaceuticals”.
La actividad de LAM561 sobre tumores -según la doctora Paula Fernández, directora científica- es debida al principio activo denominado ácido idroxioleico, un ácido graso que se dirige a las membranas de las células tumorales cambiando sus propiedades biofísicas de un perfil patológico a uno similar al de las células sanas. "Estas modificaciones tienen un impacto en la señalización de las células cancerosas en su conjunto, deteniendo el crecimiento del cáncer y finalmente provocando la muerte de las células cancerosas”.
Los ensayos clínicos han demostrado que el ácido idroxioleico es un fármaco generalmente bien tolerado con un buen perfil de seguridad que, en algunos casos, se ha tomado durante un período prolongado, tanto solo como en combinación con quimioterapia y radioterapia. LAM561 se ha desarrollado como una suspensión oral fácil de usar para el paciente y, más recientemente, como una presentación de bolsita fácil de usar para el paciente, que se puede administrar fácilmente en casa. Por esta razón, luego de una solicitud de y en colaboración con la Fundación Dana Farber (MA, EE.UU.) y el Hospital Hackensack (NJ, EE.UU.), Laminar actualmente está realizando un estudio clínico de Fase I/IIA para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los efectos clínicos de LAM561 en niños con tumores cerebrales avanzados. El Doctor Derek Hanson (Director de Neurooncología Pediátrica en Hackensack Meridian Health Joseph M. Sanzari Children´s Hospital, e Investigador Principal Independiente del ensayo) concluye: “Si LAM561 cumple con las expectativas, y nada indica lo contrario, este nuevo enfoque para el tratamiento antitumoral podría cambiar las reglas del juego tanto para niños como para pacientes adultos con cáncer”.
Nota: La investigación y desarrollo de este fármaco ha recibido fondos públicos de la Comisión Europea, el Gobierno de España, el Gobierno de Illes Balears y la Asociación Española contra el Cáncer (AECC)