Las herramientas de simulación impulsan la nueva generación de terapias basadas en el silenciamiento génico

Las proteínas, moléculas intrincadas con funciones cruciales en el cuerpo, se generan según instrucciones codificadas en el ADN. Los niveles alterados de proteínas a menudo son la causa de diversas enfermedades, ya sea como causa o consecuencia. Un actor importante en este proceso es el ARN, que actúa como mensajero entre el ADN y las proteínas. Nostrum Biodiscovery se encuentra a la vanguardia de la investigación innovadora dirigida al ARN para inhibir la producción de proteínas, específicamente el Departamento de Ácidos Nucleicos dirigido por el Dr. Vito Genna. Bajo su dirección, y gracias a la colaboración sinérgica con el grupo del Prof. Modesto Orozco del IRB Barcelona, el Departamento de Ácidos Nucleicos de Nostrum Biodiscovery ha dado pasos importantes en este campo. Su enfoque innovador implica el desarrollo de fármacos diseñados para obstruir la producción de proteínas, algunos de los cuales ya están en el mercado.

El Dr. Vito Genna y su equipo, en colaboración con el laboratorio de Modelado Molecular y Bioinformática del IRB Barcelona, han realizado extensos análisis computacionales y experimentales. Estos esfuerzos han dado como resultado modelos predictivos capaces de determinar factores vitales como la estructura, la estabilidad, la flexibilidad y el impacto biológico de los fármacos dirigidos al ARN. Un elemento central de su enfoque son las moléculas de unión a ARN conocidas como oligonucleótidos antisentido, que son hebras basadas en ADN. Estos oligonucleótidos utilizan el modelo de emparejamiento de bases de Watson-Crick para unirse al ARN diana, alterando así su función. La validación de sus predicciones se ha llevado a cabo mediante rigurosos experimentos in vitro, en asociación con destacadas empresas de biotecnología (ver autorías). Las colaboraciones también se han extendido a prestigiosas instituciones académicas, incluido el Departamento de Química Inorgánica y Orgánica de la Universidad de Barcelona y el Instituto de Química Física Rocasolano en España.

El objetivo general de su proyecto es establecer directrices para el desarrollo de oligonucleótidos óptimos capaces de apuntar al paso intermedio en la producción de proteínas. Mediante modificaciones meticulosas, han mejorado la termoestabilidad, la especificidad y la sensibilidad de estas moléculas a los mecanismos de degradación celular, mostrando ingeniería de precisión. Tradicionalmente, la investigación de oligonucleótidos ha sido experimental y requiere mucha mano de obra, pero Nostrum Biodiscovery está dando un paso pionero al desarrollar herramientas de aprendizaje automático.

Estas herramientas agilizarán el trabajo de los investigadores en este ámbito terapéutico, ofreciendo importantes ahorros de tiempo y costes. En resumen, la experiencia del Dr. Vito Genna y la investigación de vanguardia de Nostrum Biodiscovery están dando forma al futuro de las terapias dirigidas a ARN. Su trabajo es inmensamente prometedor para transformar el panorama del tratamiento de enfermedades caracterizadas por niveles anormales de proteínas, ofreciendo esperanza a pacientes en un espectro de condiciones.