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ORYZON colabora con la CMT Research Foundation en los Estados Unidos

  • Para explorar los inhibidores de HDAC6 de Oryzon en la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth
  • La CMTRF financiará pruebas de eficacia in vivo en un modelo preclínico de CMT
tubos ensayos
Madrid (España) y Boston (EEUU)
Salud

Oryzon Genomics S.A., compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias para enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha anunciado hoy el inicio de una colaboración preclínica con la CMT Research Foundation (CMTRF), una organización estadounidense sin ánimo de lucro dirigida por pacientes y centrada en ofrecer tratamientos y curas para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT), para explorar los inhibidores de la histona deacetilasa 6 (HDAC6) de Oryzon.

La CMT es una enfermedad progresiva y degenerativa que afecta a los nervios periféricos. Afecta a una de cada 2.500 personas (aproximadamente la misma prevalencia que la esclerosis múltiple), incluidos 150.000 estadounidenses y más de 3 millones de personas en todo el mundo. Es una de las afecciones más prevalentes entre las enfermedades raras y actualmente carece de tratamientos o curas eficaces. La CMT está causada por diversas mutaciones genéticas. La CMT1A es la más prevalente de todas, y representa aproximadamente la mitad de las personas con CMT.

Los inhibidores de la HDAC6 se han descrito anteriormente como tratamientos potencialmente eficaces para la CMT. Oryzon ha completado recientemente un programa de descubrimiento de inhibidores de HDAC6 que ha llevado a la selección de dos potenciales candidatos preclínicos con una eficacia, selectividad y seguridad prometedoras. En el marco de esta colaboración, la CMTRF financiará una serie de pruebas in vivo con los candidatos HDAC6 de Oryzon en un modelo murino de CMT1A, que recapitula de forma fiable muchos de los síntomas de esta enfermedad en los seres humanos.

El Dr. Jordi Xaus, Director Científico de Oryzon, ha comentado: “La CMT es la indicación más prometedora para nuestros precandidatos HDAC6. La CMTRF es el aliado perfecto para explorar nuestros compuestos en esta indicación, ya que tiene una fuerte conexión con la comunidad de pacientes de CMT, un Consejo Científico Asesor muy experimentado y un fuerte compromiso para encontrar tratamientos para la CMT. Estamos encantados de iniciar esta colaboración. Si los resultados son positivos, nuestro programa de HDAC6 estaría más cerca del desarrollo clínico y de ofrecer esperanza a los pacientes de CMT. Este programa se convertiría en nuestro segundo programa epigenético en enfermedades nerviosas.”

"Estamos encantados de colaborar con Oryzon en este importante proyecto", ha dicho Cleary Simpson, Director General de la CMT Research Foundation. "Los inhibidores de la HDAC6 son prometedores como potenciales terapias para varias formas de CMT, incluyendo la forma más común - CMT1A. Con la financiación de la CMT Research Fountation, Oryzon podrá probar rápidamente sus recién descubiertos inhibidores de la HDAC6 en modelo murinos de CMT1A, allanando el camino para su posterior desarrollo. Las personas con CMT actualmente no tienen tratamientos o curas eficaces, y creemos que este proyecto tiene el potencial de cambiar eso para millones de familias."

La CMT Research Foundation (CMTRF) se centra exclusivamente en ofrecer tratamientos y curas para la CMT. Fundada por dos pacientes con el objetivo de acelerar el descubrimiento de fármacos para las personas que viven con CMT en todo el mundo, la organización financia la investigación para el desarrollo de fármacos. La organización se financia con donaciones personales y corporativas.

 

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