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#VozBiotech | Programa de Uso Compasivo: Un puente de esperanza para cientos de pacientes

Solana Pinilla Nieto, Responsable de Marketing y Comunicación en Mikrobiomik.

Solana Pinilla Nieto, Responsable de Marketing y Comunicación en Mikrobiomik
Salud
Medicamentos innovadores

El programa de uso compasivo representa una herramienta clave en el ámbito sanitario y biotecnológico, está diseñada para brindar acceso a tratamientos o medicamentos innovadores que aún no se encuentran comercializados, especialmente para personas con enfermedades graves o potencialmente mortales que carecen de alternativas terapéuticas. 

La legislación que rige el uso compasivo en España se encuentra principalmente en el Real Decreto 1015/2009. Este decreto establece los criterios y el procedimiento para el acceso a tratamientos aún no autorizados, asegurando que este acceso se realice de manera controlada y con base en la evidencia científica disponible.

Este programa prioriza la respuesta inmediata a las necesidades del paciente, apoyándose en la investigación para transformar los avances médicos en soluciones concretas. Así, se ofrecen alternativas accesibles y efectivas para pacientes en situaciones críticas donde se reconoce la urgencia.

Valor para la Investigación

Para compañías dedicadas al desarrollo de fármacos o nuevas terapias, este sistema ofrece un valor significativo, ya que permite recopilar datos valiosos sobre la eficacia y seguridad de sus desarrollos en pacientes genuinos, mientras completan el proceso regulatorio para acceder al mercado.

Estas prácticas en entornos hospitalarios son el mejor ejemplo de cómo llevar la investigación al ámbito clínico de manera regulada y acelerada a la vez. Esta oportunidad anticipa la validación científica de los tratamientos en investigación y amplían su impacto en la mejora de la calidad de vida de cientos de pacientes.

Beneficios para los Pacientes

El uso compasivo se convierte en una solución crucial para pacientes que enfrentan necesidades médicas no cubiertas, permitiéndoles acceder a medicamentos en etapas avanzadas de desarrollo antes de su aprobación formal. 

El proceso requiere la solicitud por parte del médico tratante, quien debe justificar la ausencia de alternativas terapéuticas adecuadas y obtener el consentimiento informado del paciente o sus representantes legales. Se debe cumplir con el protocolo exigido por la AEMPS (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios), el cual regula esta práctica para todos los hospitales del país. Cabe destacar que el acceso al tratamiento es completamente gratuito para el paciente, ya que se prioriza el acceso a opciones terapéuticas que supongan un beneficio en su salud.

Mikrobiomik y su caso de éxito

Bajo este marco, Mikrobiomik una compañía vasca nacida para investigar, desarrollar y producir medicamentos biológicos basados en microbiota intestinal, ha demostrado el potencial de MBK-01 al finalizar su ensayo clínico fase III. MBK-01 es su innovador medicamento basado en microbiota intestinal, en formato de capsulas orales, que se suministra en una simple dosis de cuatro capsulas. Desde 2023, más de 60 pacientes en España con infección grave por Clostridioides difficile han sido tratados con el medicamento, en 19 hospitales del país. La mayoría de estos casos correspondían a pacientes críticos que no respondían a los tratamientos antibióticos convencionales, enfrentándose a recurrencias frecuentes y graves episodios de diarrea. 

Si bien los datos obtenidos, serán analizados en un estudio retrospectivo y aun son confidenciales, el hecho de que los profesionales clínicos confíen en el tratamiento al suministrar MBK-01, indica que su perfil terapéutico es prometedor. Este hecho refleja cómo el uso compasivo no solo beneficia a los pacientes, sino que también impulsa la investigación clínica y fortalece el compromiso de la industria biotecnológica con la salud pública.

Un Compromiso con el Futuro

El programa de uso compasivo pone en evidencia la importancia de la colaboración entre el sector sanitario y la investigación. Los resultados obtenidos representan una oportunidad valiosa para demostrar la eficacia y seguridad de los medicamentos en investigación, para aquellos pacientes con necesidades médicas no cubiertas. Esta evidencia, aunque generada fuera del marco tradicional de los ensayos clínicos, puede proporcionar datos clínicamente relevantes que respalden su impacto terapéutico y justifiquen su aprobación regulatoria. Sería importante que las agencias regulatorias consideraran estos datos para facilitar el acceso temprano a tratamientos innovadores, para quienes no cuentan con alternativas terapéuticas viables. Incorporar estos datos en el proceso de regulación sería fundamental para acelerar la disponibilidad a nuevas opciones terapéuticas

Sin dudas es un ejemplo claro de cómo la innovación puede ser aplicada para resolver necesidades críticas y garantizar que los avances científicos beneficien a quienes más lo necesitan.