Enfermedades raras

Existen miles de enfermedades raras. Hasta la fecha, se han descubierto casi 7.000 enfermedades raras distintas y nuevas patologías son descritas de forma regular en la literatura médica.

A la hora de desarrollar un medicamento huérfano dirigido a tratar una enfermedad rara, las empresas se enfrentan a dificultades inherentes a este tipo de fármacos. A la heterogeneidad de las enfermedades y al limitado conocimiento sobre las mismas, se une a la necesidad de realizar ensayos clínicos a partir de muestras pequeñas, dispersas y fragmentadas de pacientes.

Estas circunstancias, elevan la inversión necesaria para desarrollar cualquier nuevo tratamiento, a la vez que generan enormes incertidumbres sobre su efectividad clínica.

Por otro lado, en la Unión Europea las políticas de acceso a los medicamentos huérfanos son competencia de cada país, lo que da lugar a situaciones de inequidad y diferencias en el acceso y en los precios.

Todo ello hace que en este ámbito sea especialmente necesaria la colaboración entre las empresas biofarmacéuticas y la Administración, con la participación activa de las asociaciones de pacientes.

En este marco, Asebio trabaja en colaboración con casi un centenar de entidades científicas y sociales para impulsar una Estrategia Nacional de Enfermedades Raras que garantice:

• Acceso rápido y equitativo al diagnóstico y al tratamiento de todas las personas afectadas, promoviendo la implementación de un modelo de asistencia integral en todas las Comunidades Autónomas
• Apoyo sostenido a la investigación en enfermedades raras, favoreciendo la viabilidad y sostenibilidad de los laboratorios dedicados a ella
• Fortalecimiento de los servicios sociales, especialmente de atención a la discapacidad y la dependencia, y máxima coordinación de servicios de sanidad, sociales, educativos y de empleo para asegurar una respuesta adecuada a las personas afectadas por enfermedades raras